近日，国家药品监督经管局通过优先审评审批程序答应北海康成（上海）生物科技有限公司申报的打针用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）上市，适用于12岁及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替换医治。

这是上海今年第4款获批上市的国产1类创新药，也是上海试点分段临盆以来，首个获批上市的生物制品分段临盆国产1类创新药。

国家药品监督经管局 截图

戈谢病是一种因溶酶体中葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷导致的常染色体隐性遗传代谢病，被纳入《第一批罕见病目次》。打针用维拉苷酶β能减少葡萄糖脑苷脂在体内的贮积，从而发挥医治作用。该品种的上市为相关患者供应了新的医治选择。

该药获益于2024年10月上海率先促进的生物制品分段临盆试点改革，北海康成（上海）生物科技有限公司作为上市许可持有人，原液托付上海药明生物技术有限公司临盆，制剂托付无锡药明生物技术股份有限公司临盆。上海药品审评核对中央、江苏省药监局审核对验中央在国家药监局核对中央的统筹协调下，通过串联检查等体式格局使得各阶段的临盆和检验数据能够无缝追溯，实现全链条临盆质量经管中信息的同享和互通，加快了罕见病创重生物药上市历程。

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国家药监局药品审评核对长三角分中央与上海市药监局组建专门服务团队，在检验、审评、核对、临盆许可等注册上市的全环节连续跟踪辅导，并团结市相关部分多措并举、精准发力，配合支撑企业创新研发，让企业在申报注册上市过程中少走“弯路”。

今年以来，上海共有4款国产1类创新药、6款Ⅲ类创新医疗东西获批上市。上海市药监部分正深入实施“一清单、两优化、三联动”服务创新机制，针对重点产物和重点项目实施“提前参与、专人专班、一企一策、全程引导”，助力创新产物研发上市；加强产物上市后监管，珍爱患者用药用械安全。

发布于：上海市